A Vertex diz que está trabalhando para garantir a disponibilidade por meio do National Health Service (NHS)

A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou o modulador vanzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor (Alyftrek) como um tratamento para fibrose cística para pacientes com seis anos ou mais.

O modulador CFTR de combinação tripla, desenvolvido pela Vertex Pharmaceuticals, é indicado para pacientes que têm pelo menos uma cópia de uma mutação responsiva, incluindo a F508del, a mutação mais frequente causadora da fibrose cística.

A Vertex disse que está trabalhando com o National Institute for Health and Care Excellence (NICE) para garantir que o tratamento esteja disponível para pacientes qualificados por meio do NHS. “A aprovação do Alyftrek, nosso quinto modulador de CFTR, representa outro marco significativo nessa jornada para pessoas com fibrose cística no Reino Unido”, disse Carmen Bozic, MD, diretora médica da Vertex, em um comunicado da empresa à imprensa.

A fibrose cística resulta de mutações no gene CFTR que levam à disfunção ou ausência de uma proteína, também conhecida como CFTR, que é essencial para o fluxo de sal e água através da membrana celular. As mutações CFTR levam a um muco anormalmente espesso e pegajoso que se acumula em vários órgãos, causando a maioria dos sintomas da doença. Não ter proteína CFTR ou ter proteína CFTR anormal também leva a altos níveis de cloreto, uma molécula de sal, no suor.

Tratamento da fibrose cística de última geração

Os moduladores de CFTR atuam melhorando a funcionalidade do CFTR em pessoas com fibrose cística elegíveis. O Alyftrek foi desenvolvido como um sucessor de última geração do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta), outro modulador de CFTR aprovado. 

O novo tratamento inclui tezacaftor em combinação com dois novos moduladores, vanzacaftor (VX-121) e deutivacaftor (VX-561). Ele foi projetado para ter uma eficácia maior em um esquema de dosagem mais conveniente, uma vez ao dia, do que o Trikafta, que é tomado duas vezes ao dia.

O vanzacaftor e o tezacaftor visam ajudar o CFTR a se dobrar corretamente e atingir a superfície celular. O deutivacaftor é um potencializador, o que significa que aumenta a função do CFTR na superfície celular, tornando mais provável que a proteína do canal esteja aberta.

A aprovação do Alyftrek foi baseada em dados de três ensaios clínicos de Fase 3: SKYLINE 103 (NCT05076149) e SKYLINE 102 (NCT05033080), que inscreveram pacientes com fibrose cística de 12 anos ou mais, e um estudo em andamento (NCT05422222) em crianças de 1 a 11 anos. Este ensaio está recrutando pacientes em vários locais dos EUA.

Os resultados geralmente mostraram que o Alyftrek foi superior ao Trikafta na redução dos níveis de cloreto no suor, indicando que ele tem um efeito mais potente na funcionalidade do CFTR. Ambos os tratamentos tiveram efeitos comparáveis ​​na estabilização da função pulmonar e mostraram segurança semelhante.

“[Alyftrek] Os resultados do ensaio de Fase 3 mostraram que é possível melhorar ainda mais a função da proteína CFTR com este regime de uma vez ao dia, mais flexível e menos oneroso”, disse Alex Horsley, PhD, professor de medicina respiratória na Universidade de Manchester. 

“Crianças e adultos tomando a nova terapia de combinação tripla tinham mais probabilidade de ter níveis de cloreto de suor em comparação com aqueles com [Trikafta], o que esperamos que se traduza em risco reduzido de desenvolver complicações relacionadas à fibrose cística a longo prazo.”

Portadores são pessoas sem sintomas de fibrose cística que carregam uma cópia de uma mutação do gene CFTR, mas não têm nenhuma manifestação da doença.

Alyftrek recebeu recentemente a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA e está sob revisão regulatória na União Europeia, Suíça, Canadá, Austrália e Nova Zelândia. Ainda não há previsão de quando será submetido para avaliação regulatória e registro junto à Anvisa no Brasil.

Fonte: https://cysticfibrosisnewstoday.com/news/alyftrek-triple-combination-cf-treatment-approved-uk/?utm_source=CF&utm_campaign=4dadbf6e8f-Email_ENL_US_CF&utm_medium=email&utm_term=0_b075749015-4dadbf6e8f-74002041. Acesso em 13 de março de 2025.

Revisão: Mariana Camargo, biomédica, PhD e mãe da Sofia, diagnosticada com fibrose cística.

Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora e diretora executiva do Unidos pela Vida, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Psicóloga, especialista em análise do comportamento, tem MBA em Direitos Sociais e Políticas Públicas, Mestre e Doutoranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias de Saúde pela Universidade Federal do Paraná (UFPR).

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.