De acordo com informações públicas no Painel de Tecnologias Demandadas no site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), em 13 de janeiro de 2026, a Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), realizou a submissão do dossiê do medicamento para mutações raras e para crianças de 2 a 5 anos à avaliação da Comissão.

Para mutações raras, o pedido de análise foi feito para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais e pelo menos uma variante não F508del no gene CFTR que seja responsiva ao medicamento. No Brasil, em 17 de março de 2025, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou a indicação de extensão da bula do Trikafta® para as mutações raras. Clique aqui para conferir a lista completa. 

Já para crianças, o pedido de apreciação da Conitec foi feito para o tratamento de pacientes com fibrose cística com 2 a 5 anos de idade e pelo menos uma variante F508del no gene CFTR. A Anvisa aprovou o registro do Trikafta® para essa faixa etária no dia 12 de setembro de 2025. Clique aqui para relembrar.

As informações sobre as submissões à Conitec podem ser visualizadas no painel de tecnologias demandadas da Comissão, clicando aqui. 

Próximos passos

A submissão do dossiê para a Conitec é uma importante etapa de avaliação, que pode resultar na disponibilização ou não do medicamento de forma gratuita no Sistema Único de Saúde (SUS) para as pessoas elegíveis e como indicação médica para uso. 

É importante destacar que, nesse caso, tratam-se de duas submissões distintas à Conitec: uma referente ao uso do Trikafta® para mutações raras e outra para crianças de 2 a 5 anos. Cada submissão seguirá processos de avaliação independentes, com relatórios técnicos próprios, deliberações separadas, consultas públicas distintas e recomendações finais específicas quanto à incorporação ou não do medicamento no SUS.

Quais etapas cada submissão passará?

Após o envio do dossiê, etapa realizada no dia 13 de janeiro de 2026, a Comissão tem o prazo de até 180 dias, que pode ser prorrogado por mais 90 dias, para a realização da avaliação. Nesse período, estão incluídos a reunião de apresentação e apreciação inicial, a apresentação da perspectiva do paciente, o parecer preliminar favorável ou desfavorável dos membros do Comitê de Medicamentos, a abertura e realização da consulta pública, a segunda reunião para apresentação das contribuições recebidas e a recomendação final de incorporação ou não ao SUS. 

Após todas essas etapas, a secretária da Secretaria de Ciência, Tecnologia e Inovação em Saúde (SCTIE) recebe o relatório final completo da Conitec e pode decidir por chamar uma audiência pública para debater o assunto com mais atores. Caso opte por não realizar essa etapa, ela decide se acatará ou não a recomendação positiva ou negativa de incorporação do medicamento feita pela Comissão, e a decisão é publicada no Diário Oficial da União (DOU).

Caso a decisão final seja de incorporação do medicamento, após a publicação no DOU, o Ministério da Saúde tem mais 180 dias para iniciar a dispensação do medicamento no SUS. 

O avanço de todas essas etapas será amplamente divulgado pelo Instituto Unidos pela Vida, e em caso de dúvidas, você pode entrar em contato conosco pelo e-mail [email protected] ou WhatsApp (41) 99630-0022. 

Para qual indicação o Trikafta® já está incorporado no SUS?

Atualmente, o Trikafta® está incorporado no SUS somente para uso em pessoas com fibrose cística com 6 anos de idade ou mais, que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene regulador da CFTR e que recebam indicação médica para utilização.

Para esta indicação, o medicamento foi incorporado em 05 de setembro de 2023 e passou a ser dispensado para as pessoas com fibrose cística elegíveis em maio de 2024.  Clique aqui para saber mais sobre o acesso ao medicamento.

Por Kamila Vintureli

Revisão: Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira, fundadora e diretora executiva do Unidos pela Vida, diagnosticada com fibrose cística aos 23 anos. Psicóloga, especialista em análise do comportamento, tem MBA em Direitos Sociais e Políticas Públicas, Mestre e Doutoranda em Ciências Farmacêuticas com ênfase em Avaliação de Tecnologias de Saúde pela Universidade Federal do Paraná (UFPR).

Referências:

https://www.gov.br/conitec/pt-br/assuntos/avaliacao-de-tecnologias-em-saude/tecnologias-demandadas

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Nota importante: As informações aqui contidas têm cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e/ou o tratamento médico. Em caso de dúvidas, fale com seu médico.