Mais de 800 dias após o pedido de registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), o medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor em grânulos (Trikafta®) para crianças de 2 a 5 anos que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR) teve seu registro aprovado no Brasil no dia 12 de setembro de 2025, conforme publicação no Diário Oficial da União (DOU). Clique aqui para conferir o documento na íntegra.

Com essa decisão, o Trikafta® agora tem o registro aprovado no Brasil pela Anvisa para uso em pessoas com fibrose cística a partir de 2 anos que tenham pelo menos uma mutação Delta F508 no gene CFTR e para pessoas com fibrose cística a partir de 6 anos e com mutações raras responsivas ao tratamento, que podem ser visualizadas clicando aqui.

Até o momento, está disponível no Sistema Único de Saúde (SUS) somente o Trikafta® para pessoas que tenham 6 anos ou mais e pelo menos uma mutação Delta F508, além do ivacaftor (Kalydeco®). As demais aprovações do Trikafta®, embora já tenham registro sanitário na Anvisa, ainda não estão disponíveis no SUS. 

Próximos passos

É importante lembrar que essa aprovação não significa que o medicamento estará disponível pelo Sistema Único de Saúde (SUS) de maneira imediata para crianças de 2 a 5 anos e com pelo menos uma mutação Delta F508 no gene CFTR.

Essa nova indicação e apresentação do Trikafta® ainda precisará passar pela discussão em relação ao seu preço na Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), e depois, será necessário submeter à Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec) o pedido de avaliação para incorporação no sistema de saúde. Ainda não há previsão de quando a indústria fará a submissão para a CMED e do dossiê à Conitec.

O Instituto Unidos pela Vida seguirá acompanhando de perto este processo e todas as atualizações referentes ao tema serão publicadas em nosso site e mídias sociais. Em caso de dúvidas, entre em contato conosco pelo telefone (41) 99630-0022 ou e-mail [email protected].

Referências: 

BRASIL. Resolução RE nº 3.573, de 12 de setembro de 2025. Diário Oficial da União, Brasília, DF. Disponível em: https://www.in.gov.br/en/web/dou/-/resolucao-re-n-3.573-de-12-de-setembro-de-2025-655730508. Acesso em: 15 set. 2025.

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Nota importante: As informações aqui contidas tem cunho estritamente educacional. Em hipótese alguma pretendem substituir a consulta médica, a realização de exames e ou, o tratamento médico. Em caso de dúvidas fale com seu médico, ele poderá ajudar com todas as suas perguntas.