FDA aprova ampliação de uso do Alyftrek® e Trikafta® nos Estados Unidos
Decisão anunciada pela Vertex amplia a disponibilidade dos medicamentos para cerca de 95% das pessoas com fibrose cística no país Em 01 de abril, a Vertex Pharmaceuticals anunciou que a Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória norte-americana, aprovou a ampliação do uso dovanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor (Alyftrek®) para o tratamento de pessoas com fibrose cística a partir […]
Plantas medicinais, medicamentos fitoterápicos e moduladores do CFTR: grupo espanhol lança guia informativo sobre o tema
O Grupo Espanhol de Dietistas-Nutricionistas para a Fibrose Cística (GEDN-FQ) elaborou um material informativo sobre as possíveis interações entre plantas medicinais e medicamentos fitoterápicos com os moduladores do CFTR para pessoas com fibrose cística e profissionais de saúde. Clique aqui para baixar. O conteúdo surgiu a partir dos resultados de uma pesquisa multicêntrica sobre o […]
Novo estudo para o desenvolvimento do medicamento 4D-710 para o tratamento da fibrose cística avança para Fase 2 com apoio da Cystic Fibrosis Foundation
A 4D Molecular Therapeutics, empresa que atua na área da biotecnologia, anunciou que a Cystic Fibrosis Foundation (CF Foundation) fornecerá até US$ 11 milhões em financiamento adicional, com uma parcela inicial de US$ 7,5 milhões, e suporte técnico para acelerar o desenvolvimento do 4D-710 para o tratamento da doença pulmonar na fibrose cística. Esse apoio […]
Entrevistas com pacientes reforçam a importância da nutrição especializada na fibrose cística
Nutricionistas ajudam pessoas com a doença a atingirem seus objetivos, embora o alto custo dos alimentos possa ser um obstáculo Pessoas com fibrose cística acham mais fácil manter uma boa nutrição quando têm acesso a cuidados personalizados de nutricionistas, segundo um estudo baseado em entrevistas. No entanto, o custo dos alimentos, problemas de saúde e […]
Estudo indica que nanopartículas na terapia de edição genética podem corrigir defeitos da fibrose cística
A otimização de nanopartículas e o tratamento para eliminar o muco tornaram a terapia mais eficiente. Pesquisadores desenvolveram nanopartículas capazes de administrar terapias de edição genética para corrigir defeitos genéticos nos pulmões de pessoas com fibrose cística. As nanopartículas foram otimizadas usando modelos celulares para penetrar o muco espesso das vias aéreas, comum na fibrose […]
Novo estudo indica que tratamento a longo prazo com Trikafta® traz benefícios para crianças com fibrose cística
O tratamento prolongado com o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) resultou em melhora da função pulmonar, redução dos sintomas respiratórios e redução dos níveis de cloreto no suor (níveis elevados são uma característica fundamental da fibrose cística) em crianças com a doença de 6 a 11 anos, de acordo com novos resultados de um estudo de extensão de […]
CRISPR para fibrose cística: avanços e insights a partir de uma revisão sistemática
A fibrose cística é uma doença genética causada por mutações no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Considerando que abordagens de edição genética têm o potencial de corrigir essas mutações, uma revisão sistemática publicada no Molecular Therapy descreveu os mecanismos das principais tecnologias baseadas em CRISPR e, por meio de comparações entre […]
Construindo o conhecimento e a educação da sociedade leiga para avaliação de tecnologias em saúde e engajamento em políticas: o caso do acesso a moduladores de CFTR no Brasil
Um grupo de pesquisadores brasileiros, incluindo integrantes da equipe do Instituto Unidos pela Vida, publicou recentemente um artigo na revista científica internacional Healthcare, intitulado “Construindo o conhecimento e a educação da sociedade leiga para avaliação de tecnologias em saúde e engajamento em políticas: o caso do acesso a moduladores de CFTR no Brasil”. A publicação […]
Tese de doutorado realiza análise do microbioma intestinal e respiratório em crianças com fibrose cística
A biomédica, Dra. Jannaina Vasco, defendeu sua tese de doutorado em novembro de 2024, com a temática “Análise do microbioma intestinal e respiratório em crianças com fibrose cística: um estudo longitudinal”. Você pode conferir o estudo na íntegra clicando aqui. A pesquisa se propõe a analisar longitudinalmente o microbioma intestinal e respiratório em pacientes com […]
Estudo revela redução de transplantes de pulmão em pessoas com fibrose cística nos Estados Unidos desde a aprovação do Trikafta®
Descobertas sugerem que a terapia ajudou a melhorar a saúde pulmonar em pacientes dos EUA Desde sua aprovação pela Food and Drug Administration, em 2019, o tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) reduziu significativamente o número de transplantes de pulmão entre pessoas com fibrose cística nos EUA, com mais de 35 pacientes removidos da lista de espera […]
