Mais informações sobre o ensaio clínico de Fase I da terapia KIT2014, considerada como complementar aos moduladores de CFTR
Em estudos pré-clínicos, o tratamento com KIT14 aumentou os efeitos dos moduladores em até 80% Um estudo de Fase 1 que está avaliando a segurança e tolerabilidade de um tratamento inalatório chamado KIT2014 em voluntários saudáveis começou na Austrália. O KIT2014 está sendo desenvolvido pela Kither Biotech como um complemento aos moduladores CTFR existentes, para […]
Alyftrek, tratamento de combinação tripla para fibrose cística, é aprovado no Reino Unido
A Vertex diz que está trabalhando para garantir a disponibilidade por meio do National Health Service (NHS) A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou o modulador vanzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor (Alyftrek) como um tratamento para fibrose cística para pacientes com seis anos ou mais. O modulador CFTR de […]
Boehringer Ingelheim e parceiros iniciam o desenvolvimento clínico de uma terapia gênica inalatória inédita para pessoas com fibrose cística
Em 20 de fevereiro de 2025, a Boehringer Ingelheim, o IP Group, o Consórcio de Terapia Gênica Respiratória do Reino Unido (GTC) e a OXB, anunciam o início do LENTICLAIR™ 1, ensaio clínico de Fase I/II do “BI 3720931”, uma nova terapia gênica inovadora que busca melhorar os desfechos da doença em pessoas com fibrose […]
Trikafta pode aliviar a inflamação e os danos aos tecidos nos pulmões de pessoas com fibrose cística
Pesquisadores afirmam que o uso do medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta) pode provocar mudanças na expressão genética das células das vias aéreas, ou atividade, que podem ajudar a combater infecções bacterianas e reduzir os danos pulmonares. “Este estudo identifica os mecanismos pelos quais o Trikafta provavelmente melhora a função antibacteriana, reduz os danos pulmonares e diminui a […]
Terapia de edição gênica direcionada aos pulmões mostra-se promissora em estudo pré-clínico
Uma terapia de edição gênica direcionada ao pulmão, projetada usando tecnologia da ReCode Therapeutics, foi capaz de corrigir com sucesso uma mutação do gene CFTR causador de doenças em células pulmonares derivadas de pacientes com fibrose cística, de acordo com um estudo recente de prova de conceito. A terapia, desenvolvida usando nanopartículas lipídicas (LNPs) que […]
Estudo descobre que ivacaftor pode retardar a progressão da fibrose cística ao longo do tempo
Oito anos de tratamento melhoraram a função pulmonar e reduziram a taxa de mortalidade Um estudo recentemente publicado demonstrou que o tratamento com ivacaftor (Kalydeco) por quase oito anos melhorou consistentemente a função pulmonar e reduziu a mortalidade em pessoas com fibrose cística, de acordo com a pesquisa que analisou diversas medidas de progressão da doença. A […]
Tecnologia de edição genética corrige a mutação mais comum da fibrose cística
Descobertas podem apoiar o desenvolvimento de tratamento permanente e único para a doença Usando uma tecnologia de edição genética recentemente aprimorada, chamada edição de qualidade, pesquisadores nos EUA corrigiram com eficiência a mutação mais comum que causa fibrose cística em células pulmonares humanas. Ao corrigir essa mutação, conhecida como F508del, no gene CFTR, cientistas do […]
FDA aprova ensaio de Fase 2 do ARCT-032, terapia de mRNA inalado para fibrose cística
ARCT-032 tem potencial para tratar todos os pacientes com fibrose cística, independentemente da mutação A Food and Drug Administration (FDA), agência regulatória dos EUA, aprovou um ensaio clínico de Fase 2 que testa o ARCT-032, um candidato à terapia inalatória, em pessoas com fibrose cística. A Arcturus Therapeutics, desenvolvedora da terapia, não anunciou quando o […]
Dia Mundial do Pulmão 2024: entenda e participe!
Neste 25 de setembro, Dia Mundial do Pulmão, destacamos a importância crescente da saúde pulmonar em todo o mundo. Embora haja um esforço contínuo para aprimorar os sistemas de saúde e oferecer mais suporte, muitas vezes a verdadeira dimensão do problema não recebe a atenção necessária. Cada país e região têm realidades distintas no enfrentamento […]
O que posso fazer para buscar pesquisas clínicas em fibrose cística?
A fibrose cística é uma doença genética rara que afeta mais de 100 mil pessoas em todo o mundo. Ela ainda não tem cura, mas tem tratamento, e o desenvolvimento de novas terapias têm desafiado pacientes e pesquisadores. O avanço da ciência tem permitido o surgimento de novos medicamentos e tecnologias que podem trazer mais […]
