Estudo descobre que ivacaftor pode retardar a progressão da fibrose cística ao longo do tempo
Oito anos de tratamento melhoraram a função pulmonar e reduziram a taxa de mortalidade Um estudo recentemente publicado demonstrou que o tratamento com ivacaftor (Kalydeco) por quase oito anos melhorou consistentemente a função pulmonar e reduziu a mortalidade em pessoas com fibrose cística, de acordo com a pesquisa que analisou diversas medidas de progressão da doença. A […]
Falta de enzimas pancreáticas em cinco estados brasileiros afeta tratamento de pessoas com fibrose cística
Mais de 150 pessoas com fibrose cística estão sendo afetadas pela falta de enzimas pancreáticas nos estados de Alagoas, Maranhão, Pará, Piauí e Rio Grande do Norte. Familiares têm relatado a ausência do medicamento nas mídias sociais e cobrado o Ministério Público e as secretarias de saúde estaduais pela retomada da entrega do tratamento. Apesar […]
Indústria solicita o registro da ampliação da bula do Trikafta® para mutações raras à Anvisa
A Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), solicitou à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) o registro da ampliação da bula do medicamento para a inclusão mutações raras do gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). A informação foi repassada pela própria Vertex ao Instituto Unidos pela Vida e pode ser confirmada […]
Novos medicamentos para asma grave recebem recomendação inicial favorável da Conitec e vão para consulta pública
Na 134ª Reunião Ordinária da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), realizada nos dias 02 e 03 de outubro, foram discutidos importantes avanços para o tratamento da asma grave no Sistema Único de Saúde (SUS). Dois medicamentos, benralizumabe e dupilumabe, tiveram a recomendação inicial favorável com encaminhamento para consulta […]
Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos ainda aguarda registro na Anvisa
O elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) segue aguardando o registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para uso em crianças de 2 a 5 anos e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Conforme consta no site da Anvisa, em Consultas de Situação de Documentos Técnicos, a […]
3 informações que você precisa saber sobre a notificação de efeitos adversos causados por medicamentos
A utilização de medicamentos pode fazer parte da rotina de tratamento de pessoas diagnosticadas com doenças raras e respiratórias, mas o que fazer ao notar que ele pode estar causando um efeito adverso? Confira abaixo 3 informações importantes sobre o tema que você precisa saber. Efeito adverso x efeito colateral Embora muitas vezes sejam confundidos, […]
Duas novas terapias para DPOC recebem recomendação final favorável da Conitec para incorporação no SUS
A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (CONITEC) emitiu parecer favorável para a incorporação de duas novas terapias de combinação tripla para o tratamento da Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (DPOC) no SUS: o fluticasona/brometo de umeclidínio/trifenatato de vilanterol (Trelegy®) e o dipropionato de beclometason/fumarato de formoterol di-hidratado/brometo de glicopirrônio (Trimbow®) […]
AstraZeneca anuncia aprovação da Anvisa para tratamento de DPOC
A AstraZeneca anunciou a aprovação pela Anvisa do medicamento Breztri® (budesonida, brometo de glicopirrônio e fumarato de formoterol) para o tratamento da Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (DPOC). Esse avanço amplia as opções terapêuticas para pacientes com DPOC moderada a grave, oferecendo uma terapia combinada que pode melhorar a respiração e a qualidade de vida. Após a aprovação regulatória, o medicamento segue para análise de preço pela CMED e, posteriormente, para avaliação de inclusão no Sistema Único de Saúde (SUS) pela Conitec. O Instituto Unidos pela Vida acompanhará de perto o processo, reafirmando seu compromisso com o acesso a tratamentos inovadores para pessoas com doenças respiratórias graves.
Como as mutações definem a indicação de tratamento com os moduladores na fibrose cística?
A descoberta da primeira mutação descrita como causadora da fibrose cística, a DeltaF508, foi publicada em 1989 na revista Science. Atualmente, de acordo com a base de dados oficial, já são mais de 2.120 mutações no gene cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) identificadas, evolução que permitiu o desenvolvimento dos moduladores, uma classe de medicamentos […]
Vertex anuncia aceite da FDA para analisar o vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, com resposta prevista para janeiro de 2025
Em 2 de julho de 2024, a Vertex Pharmaceuticals anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) aceitou sua solicitação de Novo Medicamento para o tratamento investigacional de combinação tripla vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, conhecido como “Vanza triplo”, para pessoas com fibrose cística a partir dos 6 anos de idade que possuem pelo menos uma mutação F508del ou […]
