Como está o acesso aos moduladores CFTR para a fibrose cística no Brasil?
De acordo com a base de dados oficial, já são mais de 2.120 mutações no gene cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) identificadas, evolução que permitiu o desenvolvimento dos moduladores, classe de medicamentos que tem o objetivo de potencializar ou corrigir a função da proteína CFTR no organismo da pessoa com fibrose cística, reduzindo sintomas […]
Saiba o que será preciso fazer para acessar o Trikafta® e demais tecnologias do PCDT de fibrose cística quando disponíveis
O elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) começará a ser dispensado no Sistema Único de Saúde (SUS) para as pessoas elegíveis e com prescrição médica para o uso. A incorporação desse medicamento no Sistema Único de Saúde (SUS) é uma das principais atualizações do novo Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas de Fibrose Cística (PCDT), que foi publicado em 2 […]
Portaria com a aprovação da atualização do PCDT de fibrose cística é publicada no Diário Oficial da União
Em 02 de maio, foi publicada no Diário Oficial da União (DOU) a Portaria Conjunta SAES/SECTICS nº 05 de 30 de abril de 2024, com a aprovação da atualização do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) de fibrose cística. Clique aqui e confira a portaria na íntegra. O documento final você confere aqui. A atualização […]
O que são os moduladores e como eles funcionam?
Em 2023, a pesquisa do canadense John Richard Riordan que trouxe a descoberta da DeltaF508 – primeira mutação descrita como causadora da fibrose cística – completou 34 anos. Este estudo pivotal foi realizado em colaboração com os biólogos Francis Collins e Lap-Chee Tsui e publicado na revista Science em 08 de setembro de 1989, data […]
Tratamento da fibrose cística e acompanhamento no Centro de Referência devem continuar mesmo após o início do uso dos moduladores
No Brasil, dois moduladores da proteína CFTR já receberam recomendação final favorável para incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS): o ivacaftor (Kalydeco) e o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta). O primeiro já está sendo dispensado aos pacientes elegíveis desde 2022, e apesar do processo para dispensação do Trikafta via SUS ainda estar em andamento, muitas pessoas com […]
Saiba qual é a diferença entre medicamento de referência, genérico e biossimilar
O tratamento para a fibrose cística, doença genética rara e ainda sem cura, é diário e envolve a realização de diversas etapas de acordo com a recomendação médica, como fisioterapia respiratória, inalação, atividade física, dieta hipercalórica e o uso de medicamentos. O que muita gente não sabe é que um medicamento pode ser classificado como […]
Farmacêutica submete Trikafta® para apreciação da Conitec
Em 05 de janeiro de 2023, a Vertex Pharmaceuticals informou oficialmente que realizou a submissão do dossiê do medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) para avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS (Conitec). Esta é uma importante etapa de avaliação, que pode resultar em duas possibilidades de recomendação ao Ministério da Saúde: disponibilização ou não […]
Saiba mais sobre o tratamento da fibrose cística
Apesar de ainda não ter cura, a fibrose cística tem tratamento. E o primeiro passo para o sucesso do tratamento é entender a doença: O que é e o que ela causa? Por que cada etapa do tratamento é importante? O que pode acontecer se não aderir ao tratamento da fibrose cística? Além disso, é […]
Nem via SUS, nem via judicial: o drama das pessoas com fibrose cística que, mesmo vencendo ações, não recebem medicação
Nem liminares ou multas não são capazes de evitar atrasos para o recebimento das medicações após vitória na Justiça Em 2022, a pesquisa do canadense John Richard Riordan que trouxe a descoberta da DeltaF508 – primeira mutação descrita como causadora da fibrose cística – completou 33 anos. Ela foi realizada ao lado dos biólogos Francis […]
Quem é elegível ao ivacaftor (Kalydeco)?
A fibrose cística é uma doença genética rara e ainda sem cura, causada por mutações no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR), produtor da proteína CFTR, que funciona como um “portão” para regular água e sais para dentro e fora das células. A proteína CFTR não funciona normalmente na fibrose cística, fazendo […]
