Novo estudo indica que tratamento a longo prazo com Trikafta® traz benefícios para crianças com fibrose cística
O tratamento prolongado com o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) resultou em melhora da função pulmonar, redução dos sintomas respiratórios e redução dos níveis de cloreto no suor (níveis elevados são uma característica fundamental da fibrose cística) em crianças com a doença de 6 a 11 anos, de acordo com novos resultados de um estudo de extensão de […]
CRISPR para fibrose cística: avanços e insights a partir de uma revisão sistemática
A fibrose cística é uma doença genética causada por mutações no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Considerando que abordagens de edição genética têm o potencial de corrigir essas mutações, uma revisão sistemática publicada no Molecular Therapy descreveu os mecanismos das principais tecnologias baseadas em CRISPR e, por meio de comparações entre […]
Construindo o conhecimento e a educação da sociedade leiga para avaliação de tecnologias em saúde e engajamento em políticas: o caso do acesso a moduladores de CFTR no Brasil
Um grupo de pesquisadores brasileiros, incluindo integrantes da equipe do Instituto Unidos pela Vida, publicou recentemente um artigo na revista científica internacional Healthcare, intitulado “Construindo o conhecimento e a educação da sociedade leiga para avaliação de tecnologias em saúde e engajamento em políticas: o caso do acesso a moduladores de CFTR no Brasil”. A publicação […]
Tese de doutorado realiza análise do microbioma intestinal e respiratório em crianças com fibrose cística
A biomédica, Dra. Jannaina Vasco, defendeu sua tese de doutorado em novembro de 2024, com a temática “Análise do microbioma intestinal e respiratório em crianças com fibrose cística: um estudo longitudinal”. Você pode conferir o estudo na íntegra clicando aqui. A pesquisa se propõe a analisar longitudinalmente o microbioma intestinal e respiratório em pacientes com […]
Alyftrek, tratamento de combinação tripla para fibrose cística, é aprovado no Reino Unido
A Vertex diz que está trabalhando para garantir a disponibilidade por meio do National Health Service (NHS) A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde do Reino Unido (MHRA) aprovou o modulador vanzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor (Alyftrek) como um tratamento para fibrose cística para pacientes com seis anos ou mais. O modulador CFTR de […]
Trikafta pode aliviar a inflamação e os danos aos tecidos nos pulmões de pessoas com fibrose cística
Pesquisadores afirmam que o uso do medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta) pode provocar mudanças na expressão genética das células das vias aéreas, ou atividade, que podem ajudar a combater infecções bacterianas e reduzir os danos pulmonares. “Este estudo identifica os mecanismos pelos quais o Trikafta provavelmente melhora a função antibacteriana, reduz os danos pulmonares e diminui a […]
Indústria submete benralizumabe à Conitec para tratamento de pacientes com Asma Grave Eosinofílica e chamada pública para Perspectiva do Paciente é aberta
A AstraZeneca submeteu o medicamento benralizumabe à Conitec para inclusão no SUS, visando o tratamento de pacientes com asma grave eosinofílica que não respondem a terapias convencionais. A Chamada Pública nº 60 também está aberta, permitindo que pacientes e cuidadores compartilhem suas experiências e influenciem a decisão da Comissão. O Unidos pela Vida acompanha de perto esse processo, destacando a importância do benralizumabe como uma potencial melhoria na qualidade de vida dos pacientes com doenças respiratórias graves.
Novo modulador CFTR de combinação tripla supera Trikafta em ensaios clínicos de Fase 3
Novo modulador, chamado de ‘vanza triplo’ superou Trikafta na redução do cloreto no suor Uma nova terapia moduladora da proteína CFTR de combinação tripla para fibrose cística, o vanzacaftor, tezacaftor e deutivacaftor – superou o Trikafta (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor) na redução dos níveis de cloreto no suor em ensaios clínicos de Fase 3. A nova combinação “vanza […]
Macrociclos de pentanamida aromática ligam ânions com alta afinidade para transporte através de biomembranas
Este texto traz um resumo do artigo intitulado “Aromatic pentaamide macrocycles bind anions with high affinity for transport across biomembranes” (na tradução para o português “Macrociclos de pentanamida aromática ligam ânions com alta afinidade para transporte através de biomembranas”. O material foi publicado na Nature Chemistry em outubro de 2023. Seus autores são: Cao, R. […]
Níveis elevados de açúcar no sangue à noite podem afetar a função pulmonar em adultos com fibrose cística
Declínio nos valores de VEF1 foram observados no estudo de monitoramento contínuo da glicose Altos níveis de açúcar no sangue à noite estão associados a pior função pulmonar em adultos, mas não em crianças com fibrose cística , descobriu um estudo. Durante uma semana de monitoramento contínuo da glicose, foram observadas anormalidades de açúcar no […]
