Estudo indica que nanopartículas na terapia de edição genética podem corrigir defeitos da fibrose cística
A otimização de nanopartículas e o tratamento para eliminar o muco tornaram a terapia mais eficiente. Pesquisadores desenvolveram nanopartículas capazes de administrar terapias de edição genética para corrigir defeitos genéticos nos pulmões de pessoas com fibrose cística. As nanopartículas foram otimizadas usando modelos celulares para penetrar o muco espesso das vias aéreas, comum na fibrose […]
Tecnologia de edição genética corrige a mutação mais comum da fibrose cística
Descobertas podem apoiar o desenvolvimento de tratamento permanente e único para a doença Usando uma tecnologia de edição genética recentemente aprimorada, chamada edição de qualidade, pesquisadores nos EUA corrigiram com eficiência a mutação mais comum que causa fibrose cística em células pulmonares humanas. Ao corrigir essa mutação, conhecida como F508del, no gene CFTR, cientistas do […]
