Novo estudo para o desenvolvimento do medicamento 4D-710 para o tratamento da fibrose cística avança para Fase 2 com apoio da Cystic Fibrosis Foundation
A 4D Molecular Therapeutics, empresa que atua na área da biotecnologia, anunciou que a Cystic Fibrosis Foundation (CF Foundation) fornecerá até US$ 11 milhões em financiamento adicional, com uma parcela inicial de US$ 7,5 milhões, e suporte técnico para acelerar o desenvolvimento do 4D-710 para o tratamento da doença pulmonar na fibrose cística. Esse apoio […]
Mais de 11 mil pessoas entoam coro do Instituto Unidos pela Vida pela celeridade da Anvisa no registro do Trikafta para crianças com fibrose cística
Ofício reforça urgência do processo e conta com apoio de mais de 11 mil assinaturas em abaixo-assinado O Instituto Unidos pela Vida protocolou, no dia 28 de agosto, novo ofício junto à Anvisa solicitando informações sobre o andamento do processo de registro do medicamento Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos com fibrose cística […]
Vertex anuncia a aprovação do Alyftrek pela Comissão Europeia
Em 01 de julho de 2025, a Vertex Pharmaceuticals anunciou a aprovação pela Comissão Europeia do medicamento deutivacaftor/tezacaftor/vanzacaftor (Alyftrek®) para o tratamento de pessoas com fibrose cística com 6 anos ou mais e que tenham pelo menos uma mutação não classe I no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). De acordo com […]
Incorporação no SUS do dupilumabe para asma grave com fenótipo eosinofílico em pacientes adultos é publicada no Diário Oficial da União
Em 31 de janeiro, foi publicada no Diário Oficial da União (DOU) a Portaria SECTICS/MS nº 03, que torna pública a decisão de incorporar, no âmbito do Sistema Único de Saúde (SUS), o dupilumabe para o tratamento da asma grave com fenótipo T2 alto alérgica, não controlada apesar do uso de corticosteroide inalatório associado a […]
Registro do Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos aguarda há mais de 500 dias na Anvisa
O medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) segue aguardando o registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para uso em crianças de 2 a 5 anos e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). A solicitação de registro foi feita pela Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do medicamento, […]
Indústria solicita o registro da ampliação da bula do Trikafta® para mutações raras à Anvisa
A Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), solicitou à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) o registro da ampliação da bula do medicamento para a inclusão mutações raras do gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). A informação foi repassada pela própria Vertex ao Instituto Unidos pela Vida e pode ser confirmada […]
Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos ainda aguarda registro na Anvisa
O elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) segue aguardando o registro na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para uso em crianças de 2 a 5 anos e que tenham pelo menos uma mutação F508del no gene regulador da condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR). Conforme consta no site da Anvisa, em Consultas de Situação de Documentos Técnicos, a […]
STF define regras para a liberação judicial de medicamentos não incorporados no SUS; Projeto de Lei pode ser a última esperança
Em 20 de setembro, o Plenário do Supremo Tribunal Federal (STF) concluiu o julgamento que definiu os parâmetros para o acesso via judicial de medicamentos registrados na Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), mas não incorporados ao Sistema Único de Saúde (SUS). A tese de repercussão geral fixada foi publicada em 30 de setembro, no […]
3 informações que você precisa saber sobre a notificação de efeitos adversos causados por medicamentos
A utilização de medicamentos pode fazer parte da rotina de tratamento de pessoas diagnosticadas com doenças raras e respiratórias, mas o que fazer ao notar que ele pode estar causando um efeito adverso? Confira abaixo 3 informações importantes sobre o tema que você precisa saber. Efeito adverso x efeito colateral Embora muitas vezes sejam confundidos, […]
Trikafta no Brasil: mapeamento da dispensação do medicamento no SUS
Em maio de 2024, o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) começou a ser dispensado no Sistema Único de Saúde (SUS), mas apesar de pessoas com fibrose cística de diversos estados já estarem recebendo o medicamento por essa via, muitas ainda aguardam a sua chegada. Abaixo você confere informações sobre a situação atual da dispensação via SUS do Trikafta® […]
