Quais são as novas indicações do Trikafta® nas recentes submissões à Conitec?
No dia 13 de janeiro de 2026, a Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), realizou a submissão de dois dossiês do medicamento à avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec). Mas afinal, quais são as novas indicações do Trikafta® nessas submissões que estão em apreciação? Para mutações […]
Como está o acesso aos moduladores CFTR para a fibrose cística no Brasil?
De acordo com a base de dados oficial, já são mais de 2.120 mutações no gene cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) identificadas, evolução que permitiu o desenvolvimento dos moduladores, classe de medicamentos que tem o objetivo de potencializar ou corrigir a função da proteína CFTR no organismo da pessoa com fibrose cística, reduzindo sintomas […]
Plantas medicinais, medicamentos fitoterápicos e moduladores do CFTR: grupo espanhol lança guia informativo sobre o tema
O Grupo Espanhol de Dietistas-Nutricionistas para a Fibrose Cística (GEDN-FQ) elaborou um material informativo sobre as possíveis interações entre plantas medicinais e medicamentos fitoterápicos com os moduladores do CFTR para pessoas com fibrose cística e profissionais de saúde. Clique aqui para baixar. O conteúdo surgiu a partir dos resultados de uma pesquisa multicêntrica sobre o […]
Farmacêutica submete Trikafta® para crianças de 2 a 5 anos e mutações raras para apreciação da Conitec
De acordo com informações públicas no Painel de Tecnologias Demandadas no site da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), em 13 de janeiro de 2026, a Vertex Pharmaceuticals, indústria fabricante do elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®), realizou a submissão do dossiê do medicamento para mutações raras e para crianças de 2 a […]
Como as mutações definem a indicação de tratamento com os moduladores na fibrose cística?
A descoberta da primeira mutação descrita como causadora da fibrose cística, a DeltaF508, foi publicada em 1989 na revista Science. Atualmente, de acordo com a base de dados oficial, já são mais de 2.120 mutações no gene cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) identificadas, evolução que permitiu o desenvolvimento dos moduladores, uma classe de medicamentos […]
O que são os moduladores e como eles funcionam?
Em 2023, a pesquisa do canadense John Richard Riordan que trouxe a descoberta da DeltaF508 – primeira mutação descrita como causadora da fibrose cística – completou 34 anos. Este estudo pivotal foi realizado em colaboração com os biólogos Francis Collins e Lap-Chee Tsui e publicado na revista Science em 08 de setembro de 1989, data […]
Tratamento da fibrose cística e acompanhamento no Centro de Referência devem continuar mesmo após o início do uso dos moduladores
No Brasil, dois moduladores da proteína CFTR já receberam recomendação final favorável para incorporação no Sistema Único de Saúde (SUS): o ivacaftor (Kalydeco) e o elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta). O primeiro já está sendo dispensado aos pacientes elegíveis desde 2022, e apesar do processo para dispensação do Trikafta via SUS ainda estar em andamento, muitas pessoas com […]
Abaixo-assinado mundial pede a redução do preço dos novos tratamentos para fibrose cística
Lançado pela Vertex Save Us (na tradução livre, “Vertex, nos salve”) com apoio do movimento Just Treatment (na tradução livre, “Tratamento Justo”), o abaixo assinado CF drugs for everyone, everywhere, now! (na tradução, Medicamentos para fibrose cística para todos, em todos os lugares, agora!) pede mundialmente que a indústria fabricante dos moduladores da proteína CFTR […]
Farmacêutica submete Trikafta® para apreciação da Conitec
Em 05 de janeiro de 2023, a Vertex Pharmaceuticals informou oficialmente que realizou a submissão do dossiê do medicamento elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Trikafta®) para avaliação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias do SUS (Conitec). Esta é uma importante etapa de avaliação, que pode resultar em duas possibilidades de recomendação ao Ministério da Saúde: disponibilização ou não […]
Nem via SUS, nem via judicial: o drama das pessoas com fibrose cística que, mesmo vencendo ações, não recebem medicação
Nem liminares ou multas não são capazes de evitar atrasos para o recebimento das medicações após vitória na Justiça Em 2022, a pesquisa do canadense John Richard Riordan que trouxe a descoberta da DeltaF508 – primeira mutação descrita como causadora da fibrose cística – completou 33 anos. Ela foi realizada ao lado dos biólogos Francis […]
