Como está o acesso aos moduladores CFTR para a fibrose cística no Brasil?
De acordo com a base de dados oficial, já são mais de 2.120 mutações no gene cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) identificadas, evolução que permitiu o desenvolvimento dos moduladores, classe de medicamentos que tem o objetivo de potencializar ou corrigir a função da proteína CFTR no organismo da pessoa com fibrose cística, reduzindo sintomas […]
Saiba mais sobre o uso de enzimas pancreáticas na fibrose cística
O uso de enzimas pancreáticas faz parte da rotina de muitas pessoas diagnosticadas com fibrose cística. Esse tratamento é recomendado quando há a obstrução dos ductos pancreáticos por conta do muco espesso na região, situação que causa o bloqueio da ação das enzimas e, consequentemente, má digestão e absorção dos alimentos, além de dificuldade para […]
Falta de tobramicina afeta tratamento de pessoas com fibrose cística em pelo menos oito estados brasileiros
O tratamento de dezenas de pessoas com fibrose cística está sendo afetado pela falta de tobramicina em pelo menos oito estados brasileiros. Familiares e associações de pacientes têm relatado a ausência do medicamento nas mídias sociais e cobrado o Ministério Público e as farmácias estaduais pela retomada da entrega do tratamento. O Instituto Unidos pela […]
O que são os moduladores e como eles funcionam?
Em 2023, a pesquisa do canadense John Richard Riordan que trouxe a descoberta da DeltaF508 – primeira mutação descrita como causadora da fibrose cística – completou 34 anos. Este estudo pivotal foi realizado em colaboração com os biólogos Francis Collins e Lap-Chee Tsui e publicado na revista Science em 08 de setembro de 1989, data […]
ELX-02 associado ao ivacaftor (Kalydeco) pode melhorar a função pulmonar em pessoas com fibrose cística com a mutação G542X
Nova análise revisou a alteração do ppFEV1 desde o primeiro dia de tratamento Quase metade das pessoas com fibrose cística com a mutação G542X que participaram da pesquisa viu sua função pulmonar melhorar com ELX-02 associado ao ivacaftor (Kalydeco), de acordo com os dados finais de um ensaio clínico de Fase 2. Dados importantes divulgados […]
Saiba mais sobre o tratamento da fibrose cística
Apesar de ainda não ter cura, a fibrose cística tem tratamento. E o primeiro passo para o sucesso do tratamento é entender a doença: O que é e o que ela causa? Por que cada etapa do tratamento é importante? O que pode acontecer se não aderir ao tratamento da fibrose cística? Além disso, é […]
Taxas mundiais de pessoas com fibrose cística e a efetividade de seus tratamentos
Pesquisadores do Reino Unido tiveram acesso aos registros de pessoas com fibrose cística de 94 países para verificar dados como o diagnóstico e o acesso aos tratamentos para a doença em cada um deles. Durante o estudo, foi possível observar que há aproximadamente 162.428 pessoas vivendo com fibrose cística nesses países, sendo 65% delas diagnosticadas […]
